В мире медицины, где для ряда тяжелых заболеваний до сих пор не найдено одобренных методов лечения, появляются обнадеживающие данные о новом терапевтическом подходе. Речь идет о синдроме скованного человека (СПС), редком аутоиммунном расстройстве, получившем широкую известность после того, как о своем диагнозе в 2022 году публично сообщила всемирно известная певица Селин Дион. На сегодняшний день не существует терапии, официально одобренной Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), для борьбы с этим недугом, поражающим, по оценкам, более 5000 человек в Соединенных Штатах.
Заболевание характеризуется тем, что собственные антитела организма атакуют головной и спинной мозг, что приводит к изнурительным симптомам: интенсивным мышечным сокращениям, хронической боли и спазмам такой силы, что они способны ломать кости. Существующие варианты помощи, как поясняют специалисты, ограничиваются препаратами для смягчения симптомов и иммунотерапиями, заимствованными из практики лечения других болезней. Однако их эффективность не всегда достаточна, и многие пациенты со временем теряют способность к самостоятельному передвижению, вынужденно переходя на использование инвалидных колясок.
Прорыв в терапии: нацеливание на источник проблемы
Инновационный метод, привлекший внимание научного сообщества, представляет собой адаптацию передовых технологий, изначально разработанных для онкологии. Речь идет о клеточной терапии miv-cel, созданной биофармацевтической компанией Kyverna Therapeutics, базирующейся в Эмеривилле, Калифорния. В отличие от паллиативных подходов, эта экспериментальная терапия направлена на устранение коренной причины заболевания — патогенных антител.
Принцип действия заимствован у CAR T-клеточной терапии: иммунные клетки пациента генетически модифицируются для точечной атаки на конкретную цель. В данном случае мишенью становятся В-клетки, которые функционируют как фабрики по производству антител. Уничтожая эти клетки, терапия, по сути, осуществляет «перезагрузку» иммунной системы, возвращая ее к исходным настройкам и останавливая выработку вредоносных аутоантител.
Первые результаты клинических исследований выглядят многообещающе. Как сообщила 21 апреля невролог Аманда Пике из Аншутского университета Колорадо в Авроре на ежегодном собрании Американской академии неврологии в Чикаго, у пациентов, получивших всего одну инфузию препарата, наблюдалось значительное улучшение состояния. Отмечается прогресс в таких ключевых аспектах, как подвижность, снижение мышечной скованности и общего уровня инвалидности.
«Результаты этого исследования чрезвычайно замечательны, — подчеркнула Пике на пресс-конференции 13 апреля. — Масштабы улучшений и их устойчивость в ходе последующего наблюдения являются беспрецедентными». Таким образом, новая терапия, все еще находящаяся на стадии клинических испытаний, потенциально открывает путь к принципиально новому способу борьбы с синдромом скованного человека, предлагая надежду тысячам пациентов, включая и таких публичных лиц, как Селин Дион, впервые после диагноза вышедшую на сцену во время церемонии открытия Олимпийских игр 2024 года в Париже.
кого исследования с привлечением 26 пациентов стратегия эффективности эффективности оказалась успешной. Через четыре месяца после лечения пациенты соблюдали осторожность, и восемь из 12 человек, которые уделяли внимание приспособлениям для ходьбы, больше не нуждались в них, рассказал Пике. В видео, представленном во время ее выступления 21 апреля, Пике улучшения у одного пациента. До лечения он ходил с трудом и медленно с помощью ходунков. После лечения он смог быстро ходить. «И во время его последнего визита, — сказала она, — он бежит».
Невролог Стэнфордского университета Пол Джордж назвал результаты «очень захватывающими». «Эта работа представляет собой прогресс в развитии расстройства, для которого не существует хороших вариантов лечения», — сказал он на пресс-конференции.
Наиболее частой частью побочного эффекта, о котором сообщила команда Пике, было низкое количество лейкоцитов. И ученые пока не знают, необходимы ли пациентам многократные инъекции препарата. «Очевидно, что надежда и мечта однажды исчерпаны, верно?» — сказал Пике. «Нам бы это понравилось».
Киверна планирует запросить одобрение FDA на miv-cel в первой половине 2026 года. В случае одобрения эта терапия станет первой CAR-T-клеточной терапией аутоиммунных заболеваний.