В ходе небольшого исследования 10 из 12 пациентов с сахарным диабетом 1 типа больше не нуждались в дополнительном введении инсулина
Эти островковые клетки человека, которые были созданы в лаборатории с использованием стволовых клеток, являются частью новой терапии для людей с сахарным диабетом 1 типа.
Новая терапия сахарного диабета 1 типа может избавить от необходимости в инъекциях инсулина.
Всего одна инфузия выращенных в лабораторных условиях клеток поджелудочной железы позволяет организму пациента вырабатывать весь необходимый ему инсулин, сообщают ученые в журнале New England Journal of Medicine от 20 июня. Через год после лечения 10 из 12 участников больше не нуждались в дополнительном введении инсулина.
“Это знаковое исследование, его значение трудно переоценить”, — говорит Джакомо Ланцони, исследователь диабета из медицинской школы Миллера Университета Майами, который не принимал участия в новой работе. По его словам, эти клетки, выращенные в лабораторных условиях, могут успешно лечить диабет, и технология их получения может быть расширена. Это открывает возможности для восстановления выработки инсулина у многих людей с этим заболеванием.
Сахарным диабетом 1 типа страдают более 8 миллионов человек во всем мире. Это аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система человека борется с клетками поджелудочной железы, вырабатывающими инсулин, и разрушает их. Инсулин помогает сахару поступать из крови в наши клетки для получения энергии; без него сахар остается в крови, истощая клетки. “Люди не могут выжить без инсулина”, — говорит соавтор исследования Фелиция Пальюка, клеточный биолог и старший вице-президент Vertex Pharmaceuticals, бостонской компании, разработавшей новую терапию.
Вот тут-то и пригодится инъекционный инсулин. Препарат существует уже более 100 лет, и такие инструменты, как непрерывные мониторы уровня глюкозы и инсулиновые помпы, помогают пациентам отслеживать уровень сахара в крови и регулировать уровень инсулина. Но эти инструменты не идеальны. Наш организм переносит узкую зону безопасного уровня сахара в крови. Слишком высокая — и у людей могут пострадать почки, нервы и глаза. Слишком низкая — и люди могут потерять сознание или что-то похуже.
“Существует острая необходимость в новых методах лечения”, — говорит Пальюка. В 2023 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило терапию с использованием клеток поджелудочной железы от умерших доноров, предназначенную для замены клеток, вырабатывающих инсулин, утраченных у людей с сахарным диабетом 1 типа. Но этот подход ограничен количеством доступных доноров органов и качеством их клеток. Пациентам часто требуются вливания из нескольких донорских поджелудочных желез, говорит Пальюка.
Для решения этих проблем компания Vertex разработала метод выращивания островковых клеток поджелудочной железы в лабораторных условиях с использованием стволовых клеток человека и смеси питательных веществ и химикатов. Эти выращенные в лабораторных условиях островки, скопления клеток, содержащие бета-клетки, продуцирующие инсулин, не попадают в поджелудочную железу людей. Вместо этого они оседают в печени, что, по—видимому, хорошо для них самих и для пациентов.
В ходе небольшого клинического исследования, в котором приняли участие 14 человек с сахарным диабетом 1 типа, врачи ввели в вены участников сотни миллионов островковых клеток лабораторного производства. Эти клетки “начинают работать с самого начала”, — говорит Пальюка, определяя уровень сахара в крови и вырабатывая инсулин в ответ. После полного курса лечения цимислецелем 10 из 12 участников, которые когда—то зависели от дополнительного инсулина, больше не нуждались в нем — даже через год после начала лечения. Двое других снизили дозы инсулина на 70 процентов.
“Прекращение инсулинотерапии — это замечательное достижение”, — говорит Том Доннер, директор диабетического центра Джона Хопкинса. По его словам, лечение диабета может быть огромным психологическим бременем. Уменьшение потребности в дополнительном введении инсулина может облегчить эту нагрузку.
В то время как пациенты, участвовавшие в новом исследовании, в целом хорошо переносили терапию, ученые Vertex сообщили о двух смертельных случаях, не связанных между собой, и множестве побочных эффектов. По словам Пальюки, одна смерть наступила в результате хирургического осложнения. Другая была вызвана предшествующей травмой головного мозга.
Побочные эффекты, которые включали диарею, головную боль, тошноту и инфекцию COVID-19, были в основном вызваны иммуносупрессивными препаратами, которые не позволяют организму атаковать и отторгать новые островковые клетки. Пациентам придется продолжать принимать эти препараты, чтобы защитить клетки.
“Иммуносупрессия — это не прогулка в парке”, — говорит Ланцони. Она сопряжена со всевозможными рисками, включая инфекцию. В идеале он хотел бы, чтобы клеточная терапия диабета не требовала длительной иммуносупрессии, над чем он и другие специалисты в этой области работают.
Тем временем компания Vertex расширила свое исследование, включив в него в общей сложности 50 пациентов, почти все из которых получили необходимую дозу клеточной терапии. Исследователи надеются получить данные от этих пациентов и подать заявку на одобрение лечения регулирующими органами в 2026 году.