Содержание
Заметные результаты включают лечение по методу Хантингтона и индивидуальную генную терапию
Генная терапия, разработанная специально для малыша Кей Джея Малдуна (в центре, в окружении его братьев и сестер), спасла ему жизнь.
рубить
В этом году американская наука потерпела поражение из-за сокращения финансирования, рабочих мест и авторитета. И все же ученые проявили упорство и добились прогресса. Эти достижения в 2025 году подчеркивают, насколько важно поддерживать биомедицинские исследования и какое влияние они могут оказать на жизнь людей.
Впервые замедление роста Хантингтона
Это мозг человека с болезнью Хантингтона. Желудочки — открытые полости для циркуляции спинномозговой жидкости — расположены в центре и намного больше, чем обычно, что свидетельствует о дегенерации близлежащих областей мозга.Zephyr/Научный источник
Болезнь Хантингтона — это прогрессирующее неврологическое заболевание, которое лишает людей контроля над своим телом. Пациенты могут замирать, непроизвольно дергаться или корчиться. У врачей нет эффективных методов лечения, но экспериментальный препарат может изменить ситуацию. Препарат состоит из вируса, содержащего крошечные фрагменты РНК, которые останавливают выработку болезнетворных белков. Введенный в мозг препарат замедлил прогресс в развитии Хантингтона на 75 процентов — триумф ученых и многообещающий знак для пациентов.
Редактирование генов спасло малыша Кей Джея
Всего через несколько месяцев после того, как Кей Джей стал первым человеком, получившим индивидуальную генную терапию от редкого заболевания, он вернулся домой и чувствует себя хорошо, в том числе недавно начал ходить.рубить
Ученые спасли жизнь ребенку с помощью персонализированной генной терапии. У малыша Кей Джея Малдуна была мутация гена, которая вызывает опасное повышение уровня аммиака в организме. Ученые решили проблему с помощью специальной терапии на основе CRISPR, которая стерла мутацию Кей Джея и внесла коррективы. Это первый случай, когда ученые лечат пациента с помощью генной терапии, разработанной специально для него. В настоящее время проводятся новые клинические испытания, и этот подход вскоре может быть доступен для большего числа людей с редкими заболеваниями.
Похоже, что эта вакцина снижает риск развития деменции.
Ряд исследований, проведенных в этом году, продемонстрировали убедительные доказательства того, что вакцина против опоясывающего лишая может предотвращать слабоумие. Вакцина направлена против вируса ветряной оспы varicella zoster, который может пробудиться у инфицированных людей и вызвать волдыри — опоясывающий лишай — в более позднем возрасте. Согласно данным, полученным в Уэльсе, у людей, которым была сделана прививка, вероятность развития деменции была примерно на 20% ниже, чем у тех, кто этого не делал. Ученые наблюдали нечто подобное у людей из Австралии. В декабре исследователи сообщили, что действие вакцины может даже замедлить прогрессирование деменции у тех, кто уже страдает этим заболеванием.
Первая пересадка мочевого пузыря прошла успешно
Первая успешная пересадка мочевого пузыря человеку была проведена в Университете Южной Калифорнии в рамках клинических испытаний нового метода лечения пациентов с неизлечимыми заболеваниями мочевого пузыря.Ник Карранза, UCLA Health
По сравнению с пересадкой таких известных органов, как сердце и легкие, можно подумать, что пересадка мочевого пузыря будет простой. Это не так. Технические трудности включают в себя восстановление уникально сложного переплетения кровеносных сосудов и нервов. В этом году хирурги-урологи одержали победу, сообщив о первой успешной пересадке мочевого пузыря. Моча пациента хорошо выводится из почки в новый мочевой пузырь, но врачам нужно будет продолжать наблюдать за ним, чтобы убедиться, что орган действительно функционирует как новый.
COVID vax повышает эффективность терапии рака.
Вакцины против COVID на основе мРНК могут иметь неожиданный побочный эффект: они улучшают эффективность некоторых методов лечения рака. Ученые обнаружили, что вакцинированные люди с раком легких или кожи, которые лечились с помощью метода лечения рака, называемого иммунотерапией, как правило, живут дольше, чем их непривитые коллеги. Это удивительно, потому что вакцины против COVID не предназначены для борьбы с раком, но каким-то образом обладают противоопухолевыми свойствами. Исследователи полагают, что сама мРНК может активизировать иммунную систему, усиливая способность иммунотерапии мобилизовывать клетки, борющиеся с раком.
Как обезопасить себя от RSV
Госпитализированный младенец проходит лечение от бронхиолита — легочной инфекции, чаще всего вызываемой респираторно-синцитиальным вирусом, или RSV. В первый сезон распространения РСВ, когда вакцина для матерей и моноклональные антитела для предотвращения тяжелых инфекций легких у младенцев были широко доступны, показатели госпитализации в связи с РСВ среди младенцев в возрасте до 7 месяцев снизились по сравнению с предыдущими сезонами.Фото со стока BSIP SA/Alamy
Широкая доступность двух профилактических средств может помочь детям избежать тяжелых случаев респираторно-синцитиального вируса, или РСВ. Вакцина для матерей и антитела для младенцев могут быть причиной снижения числа госпитализаций с РСВ, которое ученые наблюдали прошлой зимой. Эффективность таких средств является хорошей новостью для младенцев и их семей, поскольку вирус является основной причиной госпитализации младенцев в Соединенных Штатах и может привести к серьезным осложнениям. Но неясно, как долго будут доступны эти средства защиты. После того, как скептики по поводу вакцин выразили обеспокоенность по поводу методов лечения, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США заявило, что пересмотрит их.