Крошечные модифицированные наночастицы могут, наконец, справиться с некоторыми из самых сложных заболеваний в медицине, уничтожая вредные белки в их источнике. Автор: AI/ScienceDaily.com
Недавно опубликованная статья в журнале Nature Nanotechnology описывает инновационный подход, основанный на использовании наночастиц, предназначенный для удаления вредных белков из организма. Это достижение может значительно расширить возможности лечения так называемых «невосприимчивых» белков, открывая новые возможности для лечения таких заболеваний, как деменция и рак мозга.
Работой руководил профессор кафедры наномедицины Биньян Ши из Технологического университета Сиднея (UTS) в сотрудничестве с профессором Камом Леонгом из Колумбийского университета и профессором Мэн Чжэном из Университета Хэнань.
Почему аномальные белки вызывают болезни
«Белки необходимы практически для каждой функции организма, но когда они мутируют, неправильно сворачиваются, вырабатываются в избыточном количестве или накапливаются в неправильном месте, они могут нарушить нормальные клеточные процессы и спровоцировать заболевание», — сказал профессор Ши.
«Многие заболевания, включая рак, деменцию и аутоиммунные расстройства, обусловлены аномальными белками, а некоторые из них имеют форму или поведение, которые делают их особенно устойчивыми к медикаментозному лечению».
Представляем химеры, нацеленные на наночастицы.
Чтобы решить эту проблему, команда создала новый класс инженерных наночастиц, называемых химерами-мишенями, опосредованными наночастицами (NPTAC). Эти микроскопические частицы могут быть адаптированы для прикрепления к определенным белкам, связанным с заболеванием, и их расщепления.
В журнале Nature Nanotechnology perspective, озаглавленном «Химеры-мишени, опосредованные наночастицами, трансформируют направленную деградацию белка», исследуется, как работает эта технология и где ее можно применить. Оригинальное открытие, лежащее в основе этого подхода, было впервые опубликовано в журнале Nature Nanotechnology в октябре 2024 года.
«Мы разработали эффективный и гибкий метод, позволяющий направлять болезнетворные белки, как внутри клетки, так и вне ее, в естественную систему переработки организма, где они могут быть расщеплены и удалены», — сказал профессор Ши.
Преодоление ограничений существующих методов лечения
Целенаправленная деградация белков — одна из наиболее быстро развивающихся областей биотехнологии, представляющая значительный коммерческий интерес. Такие компании, как Arvinas, привлекли более 1 миллиарда долларов США и заключили крупные партнерские отношения с Pfizer, Bayer и Roche.
Несмотря на этот импульс, существующие методы расщепления белков часто сталкиваются с ограниченным доступом к тканям, непреднамеренным воздействием на здоровые белки и сложными производственными требованиями. Эти проблемы замедлили прогресс в таких областях, как заболевания головного мозга и солидные опухоли.
«Наша стратегия, основанная на наночастицах, позволяет преодолеть эти узкие места», — сказал профессор Ши.
Ключевые преимущества платформы NPTAC
По мнению исследователей, новая технология обладает рядом важных преимуществ:
- Она позволяет расщеплять как внутри-, так и внеклеточные белки
- Воздействуя на ткани и заболевания, в том числе через гематоэнцефалический барьер
- Модульность «подключи и работай», обеспечивающая быструю адаптацию к различным белковым мишеням
- Масштабируемость и возможность клинического применения; использование наноматериалов, одобренных FDA, и проверенных в промышленности стратегий синтеза
- Многофункциональная интеграция, которая может сочетаться с диагностическими или терапевтическими возможностями
Ранние результаты и будущий потенциал
Опираясь на многочисленные международные патенты, NPTAC уже продемонстрировали обнадеживающие доклинические результаты в отношении основных мишеней для лечения заболеваний, таких как EGFR (белок, который часто стимулирует рост опухоли) и PD-L1 (белок, который помогает раковым клеткам избегать воздействия иммунной системы).
«Этот прогресс открывает путь для применения в онкологии, неврологии и иммунологии. Это меняет наше представление о наночастицах — не только как о средствах доставки, но и как об активных терапевтических агентах», — сказал профессор Ши.
«Ожидается, что к 2030 году объем рынка целевых препаратов для расщепления белков превысит 10 миллиардов долларов США, и NPTACS станет мощной платформой для следующего поколения интеллектуальных и прецизионных методов лечения.
«Сейчас мы ищем стратегических отраслевых партнеров для ускорения клинических разработок, подачи заявок на получение лицензий в различных терапевтических областях и подготовки к утверждению регулирующими органами», — сказал он.